Las cuatro áreas de investigación sobre salud humana en las que la Biotecnología tiene un mayor impacto son
1.Las relativas a diagnóstico molecular y pronóstico de enfermedades;
2.Desarrollo de fármacos;
3.Terapia celular e ingeniería de tejidos
4.Terapia génica y vacunas génicas.
La diferencia aportada por la biotecnología moderna es que actualmente el hombre no sólo sabe cómo usar las células u organismos que le ofrece la naturaleza, sino que ha aprendido a modificarlos y manipularlos en función de sus necesidades.
Puede tener dos objetivos: la detección de microorganismos de forma rápida y eficaz, así como el estudio de variaciones en los genes humanos que pueden condicionar la aparición de enfermedades.
Hoy en día, debido a la cantidad de enfermedades existentes y a la demanda de la población para tratarlas, los fármacos se han convertido en una necesidad prioritaria.
La Biotecnología puede contribuir de múltiples formas a esta necesidad ya que permite obtener gran cantidad de productos naturales que por la manera tradicional no sería alcanzable y además permite hacerlo de forma segura.
Desde 1982 hasta octubre de 2006 se han aprobado 254 fármacos útiles para 392 indicaciones. Algunos de estos productos no están disponibles en todos los países y otros son derivados de una misma molécula.
En esta lista pueden apreciarse algunos de ellos:
• Hormonas: insulina, hormona del crecimiento, testosterona
• Antifúnguicos: amfotericina B, tratamiento de psoriasis (alefacept)
• Citoquinas usadas como antivirales y anticancerosos: IL-1, IL-2, interferones (IFNγ-1b, IFNα-N3, IFNβ-1α, IFNβ-1b)
• Factores estimuladores de la hematopoyesis para pacientes anémicos y para los tratados con quimioterapia agresiva: eritropoyetina, G-CSF, GM-CSF, darbepoyetina alfa, epoyetina alfa
• Anticoagulantes y trombolíticos para problemas vasculares: factor activador del plasminógeno tisular, hirudina, bivalirudina, argatroban
• Pro-coagulantes para pacientes hemofílicos: factores VII, VIII, IX
• Anticuerpos monoclonales para evitar el rechazo de transplantes: daclizumab (riñón)
• Nuevos antivirales:
- Tratamiento de Herpes simplex: docosanol
- Tratamiento del VIH: amprenavir, efavirenz, emtricitabina, tenofovir disoproxil fumarato
- Tratamiento del Citomegalovirus: CMV inmunoglobulina IV
• Cáncer:
- Tratamiento cáncer de mama: paclitaxel
- Tratamiento cáncer colorectal: bevacizumab, acritumomab, technetium-99
- Tratamiento cáncer de próstata: acetato de leuprolide
• Tratamiento de inmunodeficiencias: adenosina deaminasa
• Vacunas:
- Triple contra difteria, tos ferina y tétanos
- Haemophilus B conjugado y el antígeno de superficie de la Hepatitis B
- Gripe
- Meningocóccica
- Prevención de difteria, tétanos, tos ferina, haemophilus, hepatitis B y poliomielitis
- Triple contra varicela, paperas y sarampión
• Albúmina para el tratamiento de choque hipovolémico, adyuvante en hemodiálisis y usada en las intervenciones de bypass cardiopulmonares.
• Tratamiento de limfomas: tositumomab y yodo I-131 tositumomab, nelarabina
• Tratamiento de leucemias: alemtuzumab, clofarabina, imatinib mesilato, IFNα, GM-CSF, cladribina o 2-CDA, ozogamicina gemtuzumab
• Tratamiento del dolor: sulfato de morfina
La Biotecnología se ha beneficiado del conocimiento de los genomas de los organismos patógenos mediante la identificación de aquellos genes y proteínas responsables de su virulencia o aquellos necesarios para su supervivencia. De este modo, se puede acotar la diana terapéutica a la que debe dirigirse el medicamento y consecuentemente se pueden diseñar nuevos fármacos de forma específica y segura.
Cuando se conocen las dianas terapéuticas, se pueden hacer estudios en animales para simular la enfermedad humana en ellos y de este modo entender mejor la misma. Una vez identificados los genes responsables y entendiendo cómo se comportan bajo el efecto de los medicamentos, esto puede ayudar a moderar la dosis e intentar disminuir los efectos secundarios además de elegir el medicamento más adecuado en cada caso y persona.
Resumiendo, se han utilizado animales transgénicos para:
• Estudio de enfermedades
• Incrementar la productividad y cantidad de animales de granja: cuando se conoce el sistema inmunológico de una vaca, por ejemplo, se le pueden implantar genes para hacerla más resistente a enfermedades como la mastitis, disentería o cólera y así aumentar su productividad.
• Producción de proteínas en la leche: la producción de proteínas útiles para el hombre en la leche de vacas, ovejas y cabras para combatir diabetes, hemofilia y otras enfermedades.
• Donación de órganos: a los cerdos transgénicos se les ha introducido un gen humano para evitar el rechazo típico de órganos transplantados cuando son de distintas especies (xenotransplantes).
• Ensayos de seguridad de vacunas y productos químicos: antes de suministrar vacunas a humanos, se han ensayado en ratones transgénicos para definir su seguridad.
